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VerzeichnisWirtschaftliche & technische DienstleistungenForschung & EntwicklungZugSarepta International Holdings GmbH
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Verifiziert· 2 Quellen

Sarepta International Holdings GmbH

Zusammenfassung

Über die Firma

Die Kernaktivität des Unternehmens Sarepta Therapeutics ist die Entwicklung und Herstellung von Gentherapien zur Behandlung seltener Krankheiten, insbesondere Muskeldystrophien wie Duchenne-Muskeldystrophie, Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) und Charcot-Marie-Tooth-Krankheit. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Forschung und Entwicklung von Präzisions-Genmedizin und hat sich zum Ziel gesetzt, die Effizienz in der Arzneimittelentwicklung zu steigern und die Zeit vom Labor bis zum Patienten zu verkürzen.

KI-generiert
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Branche:Forschung & EntwicklungPharmaindustrie
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Präzisionsgenetische Medizin für seltene Krankheiten
Präzisionsgenetische Medizin für seltene Krankheiten, entwickelt über Gene Therapy, RNA-Technologien und Gene Editing; Fokus auf neuromuskuläre und andere seltene genetische Erkrankungen.
Genetherapie-Entwicklung
Genetherapie-Entwicklung zur Ergänzung fehlender oder fehlerhafter Gene; umfasst das Gene Therapy Engine und die Entwicklung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen.
RNA-Technologien
RNA-Technologien mit Exon-Skipping-Ansatz zur Behandlung genetischer Erkrankungen; Teil der Precision-Genetic-Medicine-Plattform und auf seltene Krankheiten ausgerichtet.
Gen-Editing
Gen-Editing zur Entfernung oder Ausschneidung mutierter Exons, unter anderem mit CRISPR/Cas9; Bestandteil der Entwicklungsarbeit für seltene genetische Krankheiten.
Klinische Studien
Klinische Studien für investigational therapies in verschiedenen Entwicklungsphasen; sorgfältig konzipiert und durchgeführt zur Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten.
Pipelines-Entwicklung
Entwicklungspipeline mit mehr als 40 investigational therapies in unterschiedlichen Stadien; Schwerpunkt auf genetischen Erkrankungen, unter anderem Duchenne, LGMD und Charcot-Marie-Tooth.
Grants & Giving
Grants, Donations, medizinische Bildungsunterstützung und Sponsorships für Advocacy-Gruppen, Nonprofits, akademische Institutionen und medizinische Fachorganisationen im Bereich seltener Krankheiten.
Forschungskooperationen
Strategische Partnerschaften und investigator-initiated studies zur Förderung der Forschung in seltenen genetischen Erkrankungen und zur Unterstützung der Entwicklungsprogramme.
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Standort

Baarerstrasse 14
6300 Zug

Auf einen Blick

Rechtsform
Gesellschaft mit beschränkter Haftung
UID
CHE-319.605.632
Gegründet
2017 · 9 Jahre
Letzte HR-Änderung
17. Oktober 2023
Mitarbeitende
1 bis 10

Wissen

Noch keine Wissensbeiträge

Sobald Sarepta International Holdings GmbH das Profil übernommen hat, veröffentlichen wir hier gemeinsam redaktionelle Beiträge und Fallstudien.

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